Группа компаний «Р-Фарм» объявила о регистрации в России препарата «Вилтепсо» (МНН — вилтоларсен) для лечения миодистрофии Дюшенна при подтверждённой мутации в гене белка дистрофина, поддающейся пропуску экзона 53. Об этом сообщили в пресс-службе ГК.
Препарат разработала японская компания Nippon Shinyaku Co., Ltd, с которой «Р-Фарм» заключила в 2022 году лицензионное соглашение о локализации производства и коммерциализации «Вилтепсо» на территории РФ.
В ходе клинических испытаний препарат помог сохранить двигательную функцию у пациентов с миодистрофией Дюшенна в течение первых двух лет от начала терапии и значительно замедлить прогрессирование болезни в течение следующих двух лет по сравнению с историческим контролем.
Генеральный директор группы компаний «Р-Фарм» Василий Игнатьев рассказал, что «в настоящее время терапию вилтоларсеном в России получают более 70 пациентов. Россия стала четвёртой страной в мире, где этот препарат прошёл государственную регистрацию и стал доступным детям с редкой смертельной болезнью».
Мышечная дистрофия Дюшенна (МДД) — это редкое прогрессирующее заболевание, сцепленное с X-хромосомой. У пациентов с МДД на начальном этапе болезни появляется мышечная слабость, которая со временем усиливается. Дети с миодистрофией Дюшенна, не получающие лечения, уже в 9–12 лет садятся в инвалидную коляску, а в 20–25 лет погибают от сердечно-лёгочной недостаточности.
Также читайте о том, что FDA зарегистрировало препарат от анафилаксии в виде спрея.
